संदर्भ:
हाल ही में, भारतीय आयुर्विज्ञान अनुसंधान परिषद (Indian Council of Medical Research-ICMR) ने भारत में दात्र कोशिका (सिकल सेल) रोग के उपचार के लिए हाइड्रोक्सीयूरिया (Hydroxyurea) के कम खुराक या बाल चिकित्सा ओरल खुराक को संयुक्त रूप से विकसित करने का मुद्दा उठाया है।
हाइड्रोक्सीयूरिया के बारे में
- हाइड्रोक्सीयूरिया अपने बहुआयामी चिकित्सीय लाभों के कारण सिकल सेल एनीमिया (Sickle Cell Anaemia-SCA) के लिए एक प्रभावी उपचार है।
- एक माइलोसप्रेसिव एजेंट (Myelosuppressive Agent) के रूप में, यह भ्रूण हीमोग्लोबिन (एचबीएफ) और समग्र हीमोग्लोबिन के स्तर को बढ़ाकर एससीए संबंधी दर्द की समस्या की आवृत्ति को कम करता है।
- यह बड़े और गोल लाल रक्त कोशिकाओं के निर्माण को बढ़ावा देकर उनकी लचीलापन को बढ़ाकर उनके दात्र (Sickle) के बड़े होने की संभावना को कम करता है।
दात्र कोशिका विकार (सिकल सेल रोग) के बारे में:
सिकल सेल रोग लाल रक्त कोशिकाओं में हीमोग्लोबिन को प्रभावित करता है। यह पूरे शरीर में ऑक्सीजन के प्रसार के लिए जिम्मेदार लाल रक्त कोशिकाओं के आकार को बदल देता है।
- सिकल सेल रोग में, कुछ कोशिकाएँ दरांती या अर्धचंद्राकार आकार की हो जाती हैं।
- इन बदलाव के कारण कोशिकाएँ कठोर और चिपचिपी होती हैं, जो रक्त के प्रवाह को बाधित कर सकती हैं, जिससे रुकावटें या धीमा रक्त संचार हो सकता है।
उपचार: अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण (अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण) केवल 16 वर्ष से कम उम्र के रोगियों के लिए प्रभावी है। वर्तमान में, CRISPR और जीन थेरेपी का उपयोग करके जीन-संपादन (Gene-Editing) उपचार विधि केवल अमेरिका में ही उपलब्ध है।
वर्तमान में, बाल रोगियों के लिए हाइड्रोक्सीयूरिया उपचार में आने वाली चुनौतियाँ:
- मुख्य रूप से, भारत में दवा कंपनियाँ कैप्सूल और टैबलेट (500mg और 200mg) के अधिक खुराक के रूपों में हाइड्रोक्सीयूरिया प्रदान करती हैं, जिससे बाल रोगियों (बच्चों) के लिए उचित खुराक देना चुनौतीपूर्ण हो जाता है।
- दो साल से ज़्यादा उम्र के बच्चों में, निर्धारित खुराक शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम के अनुसार 10 से 15 मिलीग्राम तक होती है। हालाँकि, इस समुचित खुराक को निर्धारित करना चुनौतीपूर्ण कार्य है तथा वर्तमान में, इसके लिए कैप्सूल को कई हिस्सों में तोड़ कर उसके एक अंश का उपयोग करना पड़ता है।
- हाइड्रोक्सीयूरिया के प्रलंबन में कमी के कारण शरीर के वजन के अनुरूप सटीक खुराक को निर्धारित करने में कठिनाई होती है।
बाल चिकित्सा संबंधी फॉर्मूलेशन (सूत्रीकरण) की आवश्यकता
- दक्षिण एशिया में, भारत सिकल सेल रोग (SCD) से सबसे अधिक प्रभावित है। भारत के 20 मिलियन से अधिक लोग इस रोग से प्रभावित हैं।
- वर्ष 2047 तक सिकल सेल रोग (SCD) के उन्मूलन हेतु राष्ट्रीय मिशन की शुरुआत के साथ ही हाइड्रोक्सीयूरिया के बाल चिकित्सा फॉर्मूलेशन की तत्काल आवश्यकता है।
समुचित खुराक का महत्व
- सामान्यतः, स्वास्थ्य सेवा प्रदाता केवल लक्षण दिखने वाले बच्चों के लिए ही हाइड्रोक्सीयूरिया थेरेपी देते हैं, क्योंकि बाल चिकित्सा खुराक सीमित मात्रा में उपलब्धता है तथा उपयुक्त खुराक की कमी के कारण संभावित विषाक्तता संबंधी चिंता बनी रहती है।
- बाल चिकित्सा फार्मूला के विकसित होने पर समुचित खुराक देना संभव होगा, दुष्प्रभावों का जोखिम कम होगा और उपचार की प्रभावशीलता में सुधार होगा।